我科学家研发出高效微型真核基因编辑工具
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2025-07-09 13:01:01
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原标题：我科学家研发出 高效微型真核基因编辑工具
记者7月4日获悉，西北农林科技大学联合国内多家单位开发出新型微型真核基因编辑工具enNlovFz2。其编辑效率较原始版本提升了11倍，为基因治疗及动植物生物育种提供了更高效、安全的技术工具。相关成果日前发表于《自然·化学生物学》。
基因编辑是生命科学领域的核心技术。近年来，由RNA引导的真核生物来源的微型基因编辑工具Fanzor，虽不易引发免疫反应，但编辑效率小于10%，限制了它的应用。
为此，西北农林科技大学教授王小龙带领团队，通过人工智能优化RNA结构、蛋白质工程改造等创新手段，对Fanzor进行升级，研发出新型基因编辑工具enNlovFz2。
实验显示，在对人类基因组26个靶位点的编辑效率测试中，该工具的最高编辑效率达81.2%；在小鼠白化病模型中，其体内编辑效率最高为48.7%。此外，在杜氏肌营养不良症小鼠模型中，该工具成功将肌萎缩蛋白恢复至野生型水平的20%，展现出显著的疾病治疗潜力。
王小龙表示，enNlovFz2体积小、潜在免疫原性低，在医学和农业领域具有广泛的应用前景。（通讯员靳军 记者王禹涵）
(责编：郝孟佳、李昉)
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