白血病治疗迎来新进展。中国科学院过程工程研究所魏炜研究员、马光辉院士团队，创制出一种名为铁蛋白团簇细胞连接子（FACE）的仿生剂型。它如同一张特制的“双面胶”，可精准黏合CAR T细胞与白血病细胞，显著提升了CAR T细胞对白血病细胞的识别与杀伤能力，为破解CAR T疗法在临床中面临的复发、耐药等难题提供了全新解决思路。相关研究研究10日在线发表于《细胞》杂志。

CAR T细胞疗法被视为白血病治疗领域的里程碑，它通过改造患者自身的T细胞，使其能够识别并攻击表达特定抗原的白血病细胞。然而，临床数据显示，超过50%的患者在接受治疗后仍会出现复发。一个主要原因是，在治疗压力下，白血病细胞表面的靶点抗原表达量会降低，从而“逃逸”CAR T细胞的识别，导致治疗失效。以往，为了应对这一问题，科学家需要耗费大量时间和成本，通过复杂的基因改造来重新设计CAR结构或更换靶点。

此次，研究团队通过分析大量临床样本，发现了一个关键共性：无论是白血病细胞，还是针对相应靶点的CAR T细胞，都会特异性高表达一种名为CD71的蛋白。

基于这一发现，研究团队巧妙利用人体内源的铁蛋白，创制出FACE仿生新剂型。FACE就像是特制的“双面胶”，可通过结合CD71蛋白，将CAR T细胞与白血病细胞精准黏合，大大增强了CAR T细胞对白血病细胞的识别和杀伤能力。

动物实验验证了这一策略的显著效果。在常规抗原水平的白血病小鼠模型中，仅需传统CAR T细胞五分之一的剂量，FACE增强的CAR T细胞即可达到同等疗效，且副作用风险更低。令人鼓舞的是，当白血病细胞表面的抗原密度降至正常值10%以下，传统CAR T细胞已基本失效时，FACE增强的CAR T细胞仍能有效清除白血病，使小鼠生存率达到100%。

此外，研究团队还利用铁蛋白的笼型结构，开发出载药连接子FACED，将多种临床化疗药物精准递送至白血病细胞，实现CAR T治疗与化疗的高效联合，有效清除抗原阴性的“逃逸”白血病细胞。

魏炜表示，新策略无需基因改造，30分钟即可完成制备，且由人体内源成分与FDA批准材料构成，生物相容性好。研究团队已在20余种贴近临床的动物模型上完成系统验证，并构建了疗效预测模型，为未来的临床转化和精准治疗奠定了坚实基础。

（中国科学院过程工程研究所供图）

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